U Americi tragamo za novim lekovima za mijelofibrozu

JEDNA od najagresivnijih hroničnih bolesti koštane srži je mijelofibroza, koja dovodi do sistemskih simtoma upale, uvećanja slezine i skraćenog života. Tačan uzrok nastanka ovog tumora se ne zna, ali nova ispitivanja pokazuju da genetske mutacije i okolina koštane srži imaju uticaj na razvoj bolesti.

Profesor doktor Srđan Verstovšek koji radi na odeljenju za leukemije Kancerološkog instituta u Hjustonu, poslednjih 15 godina posvećen je izučavanju tretmana i uzroka mijeloproliferativnih bolesti. On je bio jedan od predavača na najvećem internacionalni skup hematologa, koji je održan u Beogradu, sa učešćem oko 250 učesnika i predavača iz Amerike, Velike Britanije, Italije, Španije, Nemačke, Austrije, Hrvatske, Srbije... U fokusu su bili dijagnostikovanje bolesti i primena terapije kod mijelofibroze, koja su predstavljeni svim hematolozima iz regiona.

- Ljudi sa ovom bolešću žive u proseku pet do sedam godina. Ipak, neki pacijenti sa tretmanom ili bez njega, žive i do 20 godina - kaže profesor dr Verstovšek. - Još nemamo odgovor zbog čega je tako. Postoji mogućnost da je njihova genetska kompleksnost manja, da imuni sistem bolje kontroliše bolest... Ako bismo našli odgovor, pomogao bi nam da se razviju novi lekovi.

* Po čemu se mijelofibroza razlikuje od drugih bolesti koštane srži?

- Kod mijeloproliferativnih bolesti koštane srži, ćelije rastu nekontrolisano i ima ih nekoliko vrsta. Najteža je mijelofibroza. To je reakcija koštane srži na prisutnost kancerogenog tkiva. Dovodi do ožiljkastog tkiva, fibroze, smanjene proizvodnje crvenih i belih krvnih zrnaca. Do povećanja slezine dolazi kod 80 odsto ljudi, dok je jetra uvećana kod 40 odsto pacijenata.

* Koliko je teško otkriti ovo oboljenje?

- To je retko oboljenje, od kojeg u Srbiji boluje oko 150 ljudi. Dijagnoza nije jednostavna, jer uključuje niz testova. To su promene u krvnoj slici, analize hemikalija, povećanje slezine i otkivanje ožiljkastog tkiva u koštanoj srži. Zbog toga dijagnozu može da postavi kliničar, nakon dobijenog nalaza koštane srži, krvne slike, fizikalnog pregleda i hemijskih testovi krvi.

* Koje su novine u svetu u lečenju ove bolesti?

- Informacije i lekovi sve su dostupniji u poslednjih 10 godina. Uzroci i razvoj bolesti se sve više sagledavaju. Ipak, sa njima stižu i nova pitanja. Saznali smo da je glavni pokretač za aktivaciju bolesti visok nivo kaskade proteina u ćelijama koštane srži, tkz. JAK-STAT kaskada. Ipak, to je samo jedan od faktora nastanka bolesti. Zbog kompleksnosti bolesti, ona ne može jednostavno ni da se tretira.

* Koliko genetske mutacije imaju uticaj?

- Pronađene su genetske mutacije kod jednog broja starijih ljudi, koji se, ipak, nikada nisu razboleli. To znači da problem nije samo genetski, već postoje promene u koštanoj srži koje dozvoljavaju mutaciji da se razvije. To nije nova ideja u medicini, ali je ponovo postala aktuelna.

* Kakva je prognoza za obolele?

- Prosečna dužina života nakon oboljevanja zavisi od mnogo faktora, kao što su karakteristike bolesti, simtoma i starosti. U svim studijama do sada, pokazalo se da pacijenti koji najduže žive, jesu oni kojima je slezina najmanja na tretmanu. Jednostavno, ako smanjite tumor na što manju veličinu, trebaće mu mnogo više vremena da se vrati.

* Učestvovali ste u pravljenju jedinog leka koji se koristi za ovu bolest?

- "Ruksolitin" je lek koji je uveden u standardnu praksu u Americi 2011. godine, dok se u Srbiji pojavio 2016. Vodio sam studije za odobrenje ovog leka, koji je prvi medikamet ikada odobren za mijelofibrozu. On ne eliminiše bolest, već dovodi do metaboličkih promena, zbog kojih ljudi žive prosečno tri godine duže. U Americi je odobren za policitemiju, benignu bolest koštane srži. U našem regionu, propisuje se samo za mijelofibrozu.

* Na koji način ovaj lek deluje?

- "Ruksolitin" je tableta koja se pije dva puta na dan. Dovodi do smanjenog rasta stanica, smanjenja upale i veličine slezine. Povećava kvalitet života, pacijent postaje aktivniji, dobija na težini, protein i holesterol se regulišu, dok se temperatura, bol i znojenje eliminišu kod većine pacijenata.

* Koliko je efikasan?

- Često je potrebna maksimalna doza za smanjenje tumora, koja u isto vreme može da uzrokuje smanjenje broja krvnih ćelija. Zato je potrebno dobro odrediti količinu i balansirati, kako bi lek bio bezbedan i kako bi se izbegle nuspojave. To je za svakog pacijeta individulalno. Sa kolegama iz Srbije, na kongresu sam razgovarao upravo o tome koja doza leka je potrebna, kada i kako, da bi se postigao maksimalno dobar rezultat.

* Kome se radi transplantacija koštane srži?

- Ako je predviđeni životni vek manji od pet godina, transplantacija se preporučuje čak i kada nosi određeni rizik. Takođe, ona je obavezna kod ljudi koji su mlađi od 40 godina. Ipak, broj ljudi koji ide na transplantaciju je i dalje vrlo nizak i iznosi manje od dest odsto.

* Zbog čega je tako?

- Razlog je što je to bolest starih ljudi koji imaju više od 65 godina, imaju neke hronične bolesti ili jednostavno nemaju donora. Zato treba naći rešenje za 90 odsto njih koji ne idu na transplantaciju.